1 Loi statistique

ImportantDéfinition

Une loi statistique ou loi de probabilité décrit les valeurs possibles d’une variable aléatoire et la probabilité associée à ces valeurs.

Une variable aléatoire est une quantité dont la valeur dépend du hasard. Elle peut être binaire, comme un événement oui/non, discrète, comme un nombre d’événements, ou continue, comme une mesure biologique.

Une loi précise notamment :

  • les valeurs possibles de la variable ;
  • la façon dont les probabilités sont réparties ;
  • les paramètres qui gouvernent cette répartition.

Un paramètre est une quantité théorique qui décrit la population ou le mécanisme étudié. En statistique, on l’observe rarement directement : on l’estime à partir d’un échantillon.

On note souvent : \[ X \sim \mathcal D(\theta), \] ce qui se lit : “la variable aléatoire \(X\) suit la loi \(\mathcal D\) de paramètre \(\theta\)”.

NoteExemple

Supposons que plusieurs groupes d’étudiants interrogent chacun 20 personnes sur leur statut tabagique. Pour une personne interrogée, la variable peut valoir 1 si la personne est fumeuse et 0 sinon. Pour un groupe de 20 personnes, une autre variable aléatoire peut être le nombre total de fumeurs observés. Chaque groupe obtiendra probablement un nombre différent, mais ces nombres ne sont pas arbitraires : une loi statistique décrit quelles valeurs sont plausibles et avec quelle probabilité.

Avertissement

Une loi statistique ne dit pas ce qui va forcément arriver dans le prochain échantillon. Elle décrit ce qui est attendu sur un grand nombre d’échantillons comparables. C’est exactement cette idée qui sera utilisée plus loin pour comprendre les intervalles.

1.1 Lois pour variables discrètes

Les lois discrètes concernent des variables qui prennent des valeurs séparées : 0 ou 1, un nombre de patients, un nombre de consultations, un nombre de cas, etc. Elles sont utiles dès que la variable est un comptage ou un événement binaire.

1.1.1 Loi de Bernoulli

Une variable de Bernoulli modélise un seul événement binaire : oui/non, malade/non malade, succès/échec, décès/survie pendant une période donnée.

ImportantDéfinition

On dit que \(X\sim\mathrm{Bernoulli}(\pi)\) si \(X\) prend les valeurs 0 et 1, telles que : \[ \mathbb P(X=1)=\pi,\qquad \mathbb P(X=0)=1-\pi. \]

Le paramètre \(\pi\) est la probabilité de l’événement codé 1. Par convention, on choisit soi-même quel événement vaut 1, mais il faut l’écrire explicitement.

NoteExemple

On lance une pièce de 2 €. On a (a priori) autant de chances de tomber sur pile que sur face, à savoir 50 %. Comme nous n’avons que deux issues, on peut définir \(X=1\) si la pièce tombe sur pile et \(X=0\) si elle tombe sur face. Alors \(X\) suit une loi de Bernoulli de paramètre \(\pi=0,5\).

NoteExemple

Si \(X=1\) indique qu’un patient est décédé pendant une période de suivi fixée et \(X=0\) qu’il est vivant à la fin de cette même période, alors \(X\) peut être modélisée par une loi de Bernoulli de paramètre \(\pi\), où \(\pi\) est la probabilité de décès pendant la période considérée.

Cette formulation suppose que le statut est connu pour tous à une échéance commune ; en présence de durées de suivi différentes ou de censure, il faut utiliser les méthodes d’analyse de survie (voir le chapitre Introduction à l’analyse de survie).

1.1.2 Loi binomiale

On peut être amené à répéter plusieurs fois une expérience qui pourrait être modélisée par une loi de Bernoulli. Ainsi, une loi binomiale modélise le nombre de succès lors de \(n\) répétitions indépendantes d’une même expérience de Bernoulli.

Si \(X\sim\mathcal B(n,\pi)\) : \[ \mathbb P(X=k)=\binom{n}{k}\pi^k(1-\pi)^{n-k},\quad k=0,\ldots,n. \]

Ici, \(X\) est un comptage : il peut valoir 0, 1, 2, …, \(n\). Le paramètre \(n\) est la taille de l’échantillon ou le nombre d’essais, et \(\pi\) est la probabilité individuelle de succès.

NoteExemple

Si la probabilité d’une réponse au traitement est \(\pi=0,30\) et que 20 patients indépendants sont traités, le nombre de patients répondeurs peut être modélisé par une loi binomiale \(\mathcal B(20\, ; \,0,30)\). La loi ne dit pas que l’on observera exactement \(20 \times 0,30 = 6\) répondeurs ; elle décrit la probabilité d’observer 0, 1, 2, …, 20 répondeurs.

1.1.3 Loi de Poisson

La loi de Poisson modélise souvent un nombre d’événements observés sur une durée, une surface, un volume ou une population fixée.

Si \(X\sim\mathrm{Poisson}(\lambda)\) : \[ \mathbb P(X=k)=e^{-\lambda}\frac{\lambda^k}{k!},\quad k=0,1,2,\ldots \]

Le paramètre \(\lambda\) représente le nombre moyen d’événements attendus sur l’unité d’observation choisie. Si l’unité change, \(\lambda\) change aussi.

NoteExemple

Le nombre de nouveaux cas d’une maladie rare dans une commune pendant un mois peut être approché par une loi de Poisson si les événements surviennent indépendamment, avec un taux moyen stable sur la période, et sans regroupement ou surdispersion importante.

1.2 Lois pour variables continues

Les lois continues concernent des variables qui peuvent, en théorie, prendre toutes les valeurs d’un intervalle : IMC, âge, pression artérielle, concentration d’un biomarqueur, etc.

Sur les prochains graphiques, l’axe horizontal représente les valeurs possibles de la variable aléatoire. L’axe vertical représente une densité. Pour une variable continue, la probabilité ne se lit pas à la hauteur de la courbe, mais dans l’aire sous la courbe entre deux valeurs.

ImportantDéfinition

Un quantile est une valeur qui coupe une distribution en deux parties de probabilité connue. Par exemple, le quantile 97,5 % est la valeur en dessous de laquelle se trouvent 97,5 % des valeurs théoriques de la distribution.

Dans la loi normale centrée réduite, les quantiles sont souvent notés avec la lettre \(z\). Dans la loi de Student, ils sont souvent notés avec la lettre \(t\). Ce sont ces quantiles qui fournissent les constantes utilisées dans les formules d’intervalles.

1.2.1 Loi normale (ou loi de Gauss)

C’est probablement la plus connue des lois continues. La loi normale est centrale en statistique car elle décrit assez bien certaines mesures biologiques et, surtout, parce qu’elle apparaît dans de nombreuses approximations lorsque la taille d’échantillon est grande.

On note \(X\sim\mathcal N(\mu,\sigma^2)\) lorsque la distribution est normale de moyenne \(\mu\) (le centre de la distribution) et de variance \(\sigma^2\) (la dispersion de la distribution autour de la moyenne). Plus \(\sigma\) est grand, plus la distribution est étalée.

NoteExemple

La taille d’adultes d’un même sexe et d’une même tranche d’âge est souvent approximativement normale : beaucoup de personnes sont proches de la moyenne, et les tailles très petites ou très grandes sont plus rares. En revanche, une durée d’hospitalisation est souvent asymétrique : les séjours sont souvent courts, donc les quelques séjours très longs tirent la distribution vers la droite, ce qui rend la loi normale moins adaptée.

Figure 1: Densité de la loi normale centrée réduite \(\mathcal N(0,1)\). La zone colorée correspond aux valeurs comprises entre les quantiles 2,5 % et 97,5 %, correspondant à 95 % de la distribution.

La valeur de \(z\) au quantile 2,5 % est \(z_{0,025}=-1,96\), et au quantile 97,5 %, \(z_{0,975}=1,96\) : ce sont les fameux “1,96” qu’on retrouve dans beaucoup de formules.

Le “5 %” souvent associé à un niveau de confiance de 95 % correspond à la probabilité située en dehors de l’intervalle \([-1,96 \, ; \, 1,96]\) : 2,5 % à gauche et 2,5 % à droite.

Note

On peut se ramener à la loi normale centrée réduite \(\mathcal N(0,1)\) en standardisant la variable \(X\). Si \(X \sim \mathcal N(\mu, \sigma^2)\), la variable standardisée \[ Z=\frac{X-\mu}{\sigma} \] suit une loi normale centrée réduite \(\mathcal N(0,1)\). Cette opération explique la forme de nombreuses statistiques de test (voir le chapitre Tests statistiques) : on compare une différence observée à une quantité qui mesure sa variabilité.

1.2.2 Lois de Student, du \(\chi^2\) et de Fisher

On ne va pas détailler ces lois ici, mais elles reviendront souvent dans la suite du cours parce qu’elles interviennent dans la construction des intervalles de confiance et des tests statistiques :

  • la loi de Student (test t, intervalle de confiance) ;
  • la loi du \(\chi^2\) (tests du chi-deux) ;
  • la loi de Fisher (test ANOVA, tests de comparaison de variances).

La loi de Student ressemble à la loi normale, mais avec des queues plus épaisses quand l’échantillon est petit. Elle dépend d’un paramètre appelé degrés de liberté. Pour une moyenne calculée sur \(n\) sujets, on utilise souvent \(n-1\) degrés de liberté.

Lorsque l’échantillon est suffisamment grand, la loi de Student devient très proche de la loi normale. C’est pour cela que les formules avec Student et les formules avec 1,96 donnent presque le même résultat dans les grands échantillons. La Figure 2 illustre ce rapprochement.

Figure 2: Représentation de trois distributions de Student pour différents degrés de liberté (ddl). Plus le ddl est grand, plus la distribution se rapproche de la loi normale centrée réduite \(\mathcal N(0,1)\) ; voir Figure 1.